[السيد عبد الرازق]

علاج الأمراض الوراثية بتعطيل الجينات المسببة لها


الزهايمر يستهدف كبار السن في الغالب

أثبت باحثون أميركيون للمرة الأولى إمكان علاج بعض الأمراض الوراثية كمرض هنتنغتن ومرض الزهايمر، وذلك عبر تعطيل عمل الجينات (المورّثات) المسببة لهذه الأمراض.

وذكرت الدكتورة بيفرلي ديفيدسن التي قادت فريق البحث في جامعة أيوا في الدراسة التي ستنشر نتائجها في عدد أغسطس/آب القادم من مجلة "نيتشر" الطبية أن هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها استهداف جينات أحد الأمراض وتعطيلها مباشرة في أدمغة حيوانات حيّة. ومن المؤمل أن يساعد ذلك في الوصول إلى علاجات مماثلة للأمراض الوراثية التي تصيب البشر.

واستخدمت ديفيدسن وفريقها فيروسات محوّرة غير ضارة كناقلات لشظايا صغيرة من الحمض النووي الريبي (RNA) إلى خلايا معينة في أدمغة فئران معرضة وراثيا للإصابة بمرض يشبه في أعراضه مرض "الاضطراب النخاعي المخيخي" (SCA) الذي يصيب البشر.

وتقوم شظايا الحمض النووي الريبي بتعطيل الجين المسبب للمرض لأنها تحتوي على شفرة وراثية قادرة على إيقاف عمل الشفرة الموجودة في ذلك الجين، وتعرف تلك العملية باسم "تداخل الحمض النووي الريبي". وبذلك لا يتمكن ذلك الجين من إنتاج البروتين السام الذي يصيب الأدمغة ويؤدي إلى موت الخلايا العصبية، وما يعقب ذلك من تحلل عصبي تدريجي ومشاكل في الحركة والذاكرة والإدراك، كما هو الحال في مرض الزهايمر.

وأوضحت الدراسة أنه وبعد مرور ستة أسابيع وجد الباحثون أن الفئران التي تلقّت العلاج كانت سليمة تماما ولم تظهر عليها أي مشاكل في الحركة، في حين ظهرت تلك المشاكل الحركية في الفئران التي لم تحصل على العلاج.

كذلك تمحور عمل فريق البحث حول تعطيل الجين المسؤول عن المرض قبل أن تظهر أعراضه على الفئران، وهذا يعني أنه ليس من المعلوم ما إذا كان نفس الأسلوب العلاجي ناجعا إذا تم تطبيقه بعد ظهور أعراض المرض بالفعل.

يذكر أن مرض الاضطراب النخاعي المخيخي ينتمي لفئة تسمى "أمراض بوليغلوتامين المتكررة" التي تضم كذلك مرض هنتنغتن. ولكن علاج الأخير لن يكون أمرا يسيرا كسابقه. فمرض هنتنغتن يظهر أثره في أكثر من جزء من الدماغ، وهذا يجعل عملية تصميم الناقلات الفيروسية لشظايا الحمض النووي الريبي إلى خلايا معينة في هذه الأجزاء أمرا صعبا.